辉瑞牵手法兰西新秀优德88手机版,辉瑞跟投

日期:2019-04-23编辑作者:优德88手机版

原标题:Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics 完成9000万美元B轮融资

创鉴汇 / 报道

创鉴汇 / 报道

4D Molecular Therapeutics 是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。

过去一个月里,基因疗法领域不断升温,多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后,渤健日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics。而今日,辉瑞宣布与基因疗法新锐公司Vivet Therapeutics达成合作:辉瑞收购Vivet公司15%的股权,并确保了辉瑞未来有整体收购Vivet的独家选择权。

优德88手机版,3月27日,神经疾病基因疗法新锐Prevail Therapeutics宣布获得5000万美元B轮融资,将用于推进公司管线内基因疗法产品的开发。Prevail Therapeutics是一家致力于开发针对帕金森病和其他神经退行性疾病生物疗法的公司。据悉,2018年3月,Prevail Therapeutics完成了7500万美元的A轮融资。

本轮融资由 Viking 全球领投,跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus Henderson 投资、辉瑞风投、Biotechnology 价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方 ArrowMark Partners 的投资主管 Tony Yao 加入了公司董事会。

优德88手机版 1

优德88手机版 2

4D Molecular Therapeutics 表示,这笔资金将用于推进其研发平台和下一代 AAV 基因疗法的研发管线。

根据合作协议,辉瑞将支付5100万美元的先期付款,整个合作数额最高可达6.3亿美元。两家公司将合作开发Vivet的VTX-801V,一款针对威尔逊病(Wilson Disease,WD)的在研基因疗法,它已被FDA和欧盟委员会授予了孤儿药资格。在VTX-801的1/2期临床试验达到预期后,辉瑞公司可选择整体收购Vivet。

本轮融资由老股东奥博资本、 Pontifax、RA Capital Management、 EcoR1 Capital、Omega Funds、BVF Partners 、Boxer Capital、Adage Capital Management、Alexandria和Surveyor Capital、艾伯维风险投资基金(AbbVie Ventures)共同投资。

该公司的研发重点是 AAV 基因治疗产品。这是该公司首创并自主研发的技术——利用 AAV 载体将基因输送到身体中的任何细胞和器官,以消除疾病。AAV 可以找到一条最佳基因输送路径,还能抵抗原有的抗体,在低剂量的状态中解决病痛。在这项技术上,该公司正处于全球领先的地位。

致力于为罕见遗传性代谢疾病开发新型基因疗法的生物技术公司Vivet,于2016年在法国巴黎成立。2017年5月,该公司完成A轮3750万欧元融资。Vivet正在建立一个基于新型腺相关病毒技术的多元化基因疗法的产品研发管线。

Prevail成立于2017年,最初由奥博资本旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein博士发起成立。Jonathan Silverstein博士在2016年被确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因突变引起的帕金森病,在他的职业生涯里曾推动了几十种新药和医疗器械的上市,极大的改变了患者的生活。在确诊患帕金森病后,他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金,该专项基金联合奥博资本成立了Prevail公司。

优德88手机版 3

肝细胞中编码ATP7B蛋白的基因缺陷,使铜的正常胆汁排泄途径失效,导致肝脏和其它器官中过量铜的积累。WD的现有疗法对于许多患者或疗效不佳,或伴有显著的副作用。若未经治疗,WD会导致多种严重程度不一的症状,包括肝纤维化和肝硬化,以及神经和精神症状,这可能是致命的,并且只能通过肝移植治愈。VTX801使用新型改造的AAV载体将ATP7B基因的短小功能型版本转运到携带缺陷基因的肝细胞中,并被转录为治疗性蛋白,有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤和改善肝功能。

在核心技术方面, Prevail获得了由药明康德合作伙伴Regenxbio开发的名为NAV AAV9 的腺相关病毒基因治疗载体技术的专利许可,用来开发基因治疗候选产品。

AAV技术图解(图片来自官网)

优德88手机版 4

不同于以往针对神经系统淀粉样变、Tau蛋白等靶点新药,Prevail带来了更深入、更精细的全新研发策略:细化了目标适应症,专门针对那些由溶酶体功能障碍相关的特定基因变异引起的神经退行性疾病。溶酶体功能相关特定基因突变,可见于各临床亚型的帕金森病、某些类型的阿茨海默病、以及额颞叶失智症等。

目前,这些 AAV基因治疗产品主要适用于严重遗传性疾病。预计2019年,该公司的一项治疗遗传性视网膜疾病的药物就将进入临床试验。

▲Vivet的产品研发管线(图片来源:Vivet官网)

Prevail正在开发的先导基因疗法PR001,针对GBA1基因变异靶点,主要用于治疗GBA1突变相关的帕金森病(帕金森病的GBA1突变率约10%),未来希望扩展PR001用于帕金森病的治疗。

“基因疗法是治疗严重遗传性疾病的一种重要方式。我相信 4D Molecular Therapeutics 的治疗平台将提供具有显著临床优势的基因疗法。David 和他的团队在病毒载体技术和公司战略方面有着丰富的经验,” ArrowMark Partners 的投资主管 Tony Yao 表示。

除了WD项目外,Vivet还推进了针对胆汁排泄有缺陷的进行性家族性肝内胆汁淤积的肝脏基因疗法项目,以及治疗尿素循环缺陷导致的瓜氨酸血症的基因疗法研究。

优德88手机版 5

David Schaffer 是公司的核心技术骨干。他是加利福尼亚大学伯克利分校的化学工程师,具有15年的相关开发经验。与当前市场上的相关技术相比,AAV 具有高效和靶向特定的优势,因而深得罗氏、辉瑞和 UniQure 等著名药企的的青睐。返回搜狐,查看更多

优德88手机版 6

▲Prevail Therapeutics公司创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士(图片来源:公司官网)

责任编辑:

辉瑞首席科学官兼全球研究、开发和医疗总裁Mikael Dolsten博士说:“辉瑞致力于为罕见疾病患者的生活提供有意义的改善。我们与Vivet的合作伙伴关系,将扩大辉瑞与科学界的合作,并加速拓展我们领先的AAV基因疗法组合。”

Prevail的创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士表示:“自从2017年公司成立以来,在神经疾病的基因疗法开发方面,我们已经取得了重大进展。投资人的支持将帮助团队快速成长,有助于我们推进基因疗法产品至临床试验阶段。”

Vivet联合创始人兼首席执行官Jean-Phillippe Combal博士说:“Vivet欢迎辉瑞作为股东和合作伙伴的加入,共同推进对遗传性肝病疗法的研发。本次的投资体现了Vivet的创新基因治疗方法的明确价值。”

本文由优德88官方网站手机版发布于优德88手机版,转载请注明出处:辉瑞牵手法兰西新秀优德88手机版,辉瑞跟投

关键词:

优德88手机版智能让建筑照明更仔细,质地大学

原标题:金茂大厦:浦东开放腾飞的见证者 人走灯灭,人来灯亮。 二零一八年是中中原人民共和国改造开放四十周年...

详细>>

数码开掘之贝叶斯,当贝叶斯

原标题:当贝叶斯,奥卡姆和香农一起来定义机器学习 贝叶斯推理 贝叶斯法则 朴素贝叶斯分类器 应用:文本分类...

详细>>

优德88手机版须要越来越多预算,人类离太空又再

原标题:NASA 也要招商了:火箭机身植入广告,宇航员在太空代言 图:美国宇航局局长吉姆·布里登斯汀(Jim Bridens...

详细>>

留存的二种老虎,究竟什么人是虎中丰硕优德8

原标题:百多年前作者国曾有各种野生老虎,近日只剩两种,每一个都可能时时灭绝 西伯奇瓦瓦虎 从亚寒带的西伯坎...

详细>>